Os bebês, que nasceram com pouca ou nenhuma proteção imunológica, agora apresentam sistemas imunológicos totalmente funcionais. Os resultados da pesquisa, desenvolvida nos EUA, foram publicados na revista científica New England Journal of Medicine.

As crianças que apresentam este distúrbio precisam viver em ambientes completamente esterilizados para se proteger de infecções - e, sem tratamento, costumam morrer ainda bebês.

A terapia genética envolveu a coleta de células-tronco da medula óssea dos bebês e a correção do defeito genético em seu DNA logo após o nascimento. Os cientistas usaram uma versão modificada do vírus HIV, que foi usado como vetor para entrar nas células e alterar seu código genético, inserindo o gene "corrigido".

Como o vírus é geneticamente modificado, ele não é capaz de atacar o organismo. De acordo com os pesquisadores, a maioria dos bebês recebeu alta do hospital um mês depois.

"Esses pacientes estão respondendo à vacinação e têm sistema imunológico capaz de produzir todas as células imunológicas que eles precisam para se proteger contra infecções enquanto exploram o mundo e levam vidas normais ", destacou Ewelina Mamcarz, autora do estudo, em comunicado divulgado pelo hospital St. Jude Children's Hospital, no Tennessee.

"Isso é inédito para pacientes com SCID-X1", acrescentou, se referindo ao tipo mais comum da doença. Os pacientes foram tratados no St. Jude Children's Hospital, no Tennessee, e no Hospital Infantil da UCSF Benioff, em San Francisco.

O que é a síndrome?

O caso de David Vetter talvez seja o mais famoso de imunodeficiência combinada grave.

Apelidado de "Bubble Boy" (menino da bolha, em tradução livre), Vetter nasceu em 1971 com a doença e morreu aos 12 anos após um transplante de medula óssea malsucedido.

Vinte segundos após seu nascimento, ele foi colocado em uma câmara de isolamento de plástico para se proteger de infecções, onde viveu até os seis anos, quando recebeu um traje especial desenvolvido pela Nasa, agência espacial americana. Seus pais já haviam perdido um filho para a doença antes dele nascer.

Quais são as opções de tratamento?

Atualmente, o melhor tratamento para a SCID-XI é o transplante de medula óssea de um irmão ou irmã que seja compatível. Mas de acordo com o hospital St. Jude, mais de 80% dos pacientes não contam com esse tipo de doador e dependem das células-tronco de terceiros.

É menos provável nestes casos que o procedimento cure a doença - e há mais chance de causar efeitos colaterais sérios como resultado do tratamento.

Os avanços na terapia genética ofereceram outras alternativas ao transplante de medula óssea, mas muitos tratamentos envolviam quimioterapia e tinham implicações em uma série de outras doenças, incluindo alterações sanguíneas, como anemia falciforme, talassemia e síndrome metabólica.